Jazz Pharmaceuticals plc y Gentium S.p.A., una compañía Jazz Pharmaceuticals, ha anunciado hoy el comienzo del lanzamiento comercial europeo de Defitelio®(**) (defibrotide), el primer producto aprobado para el tratamiento de la enfermedad venooclusiva hepática aguda (VOD aguda o sVOD) en pacientes de más de un mes de edad que pasan por la terapia de transplante de células madre hematopoiéticas (HSCT). Las compañías han lanzado Defitelio en Alemania y Austria y esperan seguir el lanzamiento en 27 países europeos más en una base permanente durante 2014 y 2015.
La VOD aguda, una de las complicaciones iniciales más graves en la terapia HSCT, se asocia con el fallo multiorgánico y es fatal en más del 80% de los pacientes. Las HSCT se realizan con un intento curativo en pacientes con malignidades hematológicas, determinados tumores sólidos y algunos desórdenes no malignos, como las hemoglobinopatías graves.
"La disponibilidad comercial de Defitelio como el primer medicamento autorizado para el tratamiento de sVOD en Europa es un importante paso hacia delante para pacientes con esta condición que pone en peligro la vida", dijo Bruce C. Cozadd, presidente y consejero delegado de Jazz Pharmaceuticals plc. "Además, este lanzamiento europeo representa un hito clave para el equipo combinado de Jazz Pharmaceuticals y Gentium tras la adquisición de Gentium por Jazz Pharmaceuticals a principios de este año, y refuerza nuestro compromiso de llevar importantes terapias a los pacientes que tienen necesidades médicas no cubiertas importantes en las áreas de la hematología y la oncología".
"La VOD aguda es una enfermedad compleja y no predecible, y su impacto en los pacientes, médicos y recursos es sustancial. La intervención temprana y efectiva es crucial para salvar vidas y limitar la carga potencialmente importante de esta enfermedad, y los médicos han estado esperando ansiosamente la disponibilidad comercial de Defitelio en Europa", dijo el profesor Mohamad Mohty, presidente electo de EBMT y profesor de Hematología, Saint-Antoine Hospital y University Pierre & Marie Curie, París.
La eficacia de Defitelio para tratar sVOD en pacientes HSCT está respaldado por datos de un ensayo de fase 3 pivotal y multicentro que evaluó Defitelio para el tratamiento de sVOD en comparación con un grupo de control histórico de pacientes que habían recibido cuidados paliativos estándares. En este ensayo, Defitelio demostró ofrecer un aumento significativo en las tasas de supervivencia para pacientes con sVOD en HSCT. Los resultados demostraron un aumento del 52% en la supervivencia a los 100 días tras el trasplante para pacientes tratados con Defitelio en comparación con pacientes en el grupo de control histórico (38,2% en el grupo Defitelio frente al 25,0% en el grupo de control histórico; p=0,0341).^En el ensayo clínico, el 23,5% de pacientes tratados con Defitelio lograron una completa respuesta a los 100 días tras el transplante frente al 9,4% de pacientes en el grupo de control histórico (p=0,013).
Los datos de eficacia de este ensayo pivotal están respaldados por los datos de un estudio de búsqueda de dosis de fase 2, así como datos del International Compassionate Use Programme y un análisis interno (subconjunto de pacientes con sVOD) de un estudio de nuevo fármaco investigacional de tratamiento de etiqueta abierta (IND) realizado en Estados Unidos (EE.UU.). Adicionalmente, los datos derivaron de un registro independiente en EE.UU. respaldaron la aprobación europea de Defitelio para uso en pacientes con sVOD.
El tratamiento con Defitelio ha sido generalmente bien tolerado en todos los grupos de edad. En el ensayo pivotal de fase 3, la incidencia general de efectos secundarios fue similar en el grupo de tratamiento de Defitelio y en el grupo de control. Los efectos secundarios más frecuentes observados durante el uso de pre-marketing fueron hemorragia, hipotensión y coagulopatía.
**Este producto médico está sujeto a control adicional.
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